Un equipo de investigación internacional liderado por la investigadora Nora Ventosa del grupo Nanomol-Bio del ICMAB-CSIC y CIBER-BBN ha desarrollado una nueva terapia basada en nanotecnología llamada nanoGLA para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. La nueva solución terapéutica ha demostrado una eficacia notable en estudios preclínicos. El estudio se ha publicado este diciembre en la revista Science Advances en acceso abierto.
La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara de origen genético causada por el déficit de la enzima GLA (alfa-galactosidasa A), lo que provoca la acumulación de sustratos grasos (principalmente globotriaosilceramida o Gb3) en las células, con graves repercusiones en varios órganos. La terapia nanoGLA, basada en el uso de nanoliposomas dirigidos por péptidos, permite que la enzima deficitaria GLA, encapsulada en los nanoliposomas, llegue de manera efectiva a los órganos más afectados por esta enfermedad. Los investigadores han logrado fabricar nanoGLA con la calidad y cantidad necesarias para las pruebas preclínicas y para avanzar hacia las fases clínicas.
En estudios con modelos de ratones con la enfermedad de Fabry, la nanoGLA ha demostrado una eficacia mejorada en comparación con las terapias que utilizan la enzima sin encapsular, mostrando efectividad en los órganos afectados, e incluso en el cerebro, un hito clave que las terapias actuales no logran. Estos resultados destacan el potencial de la nanoGLA para abordar tanto las manifestaciones sistémicas como las cerebrovasculares de la enfermedad de Fabry.
Puedes leer más detalles en el artículo completo.