Curapath participa en el proyecto NEUROAN, una iniciativa estratégica de colaboración liderada por ARTHEx Biotech que reúne a ARTHEx Biotech, ProtoQSAR, AMS Biopharma y Curapath para desarrollar terapias dirigidas basadas en ARN de nueva generación destinadas al tratamiento de enfermedades neuromusculares.

A través de esta colaboración, las entidades combinarán sus capacidades científicas y tecnológicas para abordar uno de los mayores retos en el desarrollo de medicamentos basados en ARN: lograr una administración eficiente, segura y altamente específica de oligonucleótidos antisentido (AONs) a los tejidos neuromusculares.

Objetivos del proyecto y desafíos científicos

El proyecto se centra en el diseño racional de oligonucleótidos antisentido (AONs) terapéuticos para enfermedades neuromusculares, con el objetivo de optimizar su eficacia, seguridad y especificidad frente a las dianas terapéuticas. Esto incluye el desarrollo de oligonucleótidos específicos para determinados tejidos, combinado con estrategias de administración dirigida y validación preclínica, proporcionando una sólida base para el desarrollo de tratamientos para enfermedades actualmente incurables y sin opciones que modifiquen el curso de la enfermedad.

La colaboración busca superar las principales barreras biológicas y tecnológicas que actualmente limitan la traslación clínica de las terapias basadas en ARN:

• Barreras biológicas que dificultan que los AONs alcancen eficazmente los tejidos neuromusculares.
• Evitar la acumulación en hígado y riñones, un problema habitual en la administración sistémica de terapias de ARN.
• Aumentar la estabilidad in vivo para mejorar la duración del efecto terapéutico.
• Garantizar una alta especificidad sin efectos fuera de la diana (off-target).
• Integrar biotecnología, química computacional, inteligencia artificial y plataformas de administración de nueva generación en una estrategia de desarrollo unificada.

Papel de Curapath en la colaboración

Curapath desempeñará un papel central aportando su experiencia en el diseño de conjugados lípido-AON, con el fin de mejorar la administración, estabilidad, biodistribución y eficacia terapéutica en tejidos neuromusculares. Esta labor estará respaldada por capacidades avanzadas de síntesis, estrategias de protección (shielding), caracterización analítica y fabricación escalable, facilitando una administración precisa y el desarrollo traslacional de terapias basadas en ARN.

Su contribución se centrará en:

• Síntesis de una biblioteca de lípidos y linkers con afinidad selectiva por tejidos específicos, para optimizar la eficacia terapéutica minimizando al mismo tiempo los posibles efectos adversos.
• Caracterización fisicoquímica y supramolecular de los conjugados mediante técnicas analíticas avanzadas, incluyendo HPLC-MS, dispersión dinámica de luz (DLS), medición del potencial zeta y electroforesis en gel.
• Evaluación en líneas celulares reporteras para analizar la eficiencia de transfección de los conjugados y su estabilidad bajo diferentes condiciones experimentales.
• Estudios de escalado para la producción de conjugados aptos para estudios in vivo, garantizando la reproducibilidad, así como la estabilidad durante el almacenamiento y en medios biológicos.

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