- El proyecto liderado por Álvaro Somoza desarrollará un proceso de fabricación escalable de nanopartículas para la entrega selectiva de ácidos nucleicos terapéuticos a células madre musculares.
- El proyecto, financiado por el Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, trata de acercar a la clínica un tratamiento innovador para una enfermedad que en la actualidad no tiene cura.
Investigadores de IMDEA Nanociencia junto a la empresa Synthelia Organics están trabajando en la producción industrial de una terapia con nanopartículas contra la distrofia muscular de Duchenne. El grupo de Nanobiotecnología de IMDEA Nanociencia, dirigido por el profesor Álvaro Somoza, ha obtenido financiación en la Convocatoria 2025 de Proyectos Pruebas de Concepto del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades para el proyecto NanoDMD —Hacia la producción BPF de nanomedicamentos para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Esta concesión supone un paso decisivo para trasladar a la industria farmacéutica una nanoterapia pionera desarrollada en Madrid contra la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad genética grave y progresiva que actualmente carece de cura efectiva.
Una enfermedad devastadora sin cura
La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno genético ligado al cromosoma X causado por mutaciones en el gen de la distrofina. Afecta principalmente a varones y provoca una degeneración muscular progresiva que conduce a la pérdida de la capacidad de caminar, insuficiencia respiratoria y cardíaca, y muerte prematura. Los tratamientos actuales, como los corticosteroides o las terapias de ‘exon skipping’, ofrecen una eficacia limitada, no detienen la progresión de la enfermedad y, en muchos casos, conllevan efectos secundarios significativos. Por tanto, urge desarrollar nuevas estrategias terapéuticas más eficaces y seguras.
Nanopartículas de oro para regenerar el músculo
El proyecto NanoDMD tiene como objetivo principal cerrar la brecha entre los resultados de laboratorio y la producción industrial. Durante los próximos 24 meses, el equipo trabajará en cuatro líneas estratégicas: 1) el desarrollo de un proceso de fabricación escalable basado en síntesis en flujo continuo, que garantizará una mayor reproducibilidad y control de calidad; 2) la implantación de un sistema de calidad para la síntesis y validación de los ácidos nucleicos terapéuticos, con vistas a una futura certificación; 3) la evaluación preclínica de la eficacia y la toxicidad de la nanoformulación producida a escala, tanto in vitro como in vivo; y 4) la preparación de toda la documentación necesaria para la transferencia tecnológica y la hoja de ruta regulatoria hacia futuros ensayos clínicos.
Actualmente, la terapia está en fase de desarrollo y no se ha probado en personas, ni se prevé que lo esté a lo largo del proyecto. Sin embargo, los resultados del proyecto son prometedores. El desarrollo de una terapia altamente selectiva, como la propuesta por NanoDMD, podría reducir la cantidad de fármaco necesaria por dosis, disminuir los costes de fabricación a largo plazo y mejorar la relación coste-efectividad para los sistemas sanitarios. Además, la plataforma tecnológica desarrollada en este proyecto es adaptable a otras enfermedades con necesidades médicas no cubiertas, cambiando únicamente el ácido nucleico terapéutico y la diana celular.
Puedes leer más detalles en el artículo completo.