Expertos en nanomedicina de diversos campos se han reunido hoy, 07 de marzo, para exponer los últimos avances en el diagnóstico y tratamiento de las enfermedades minoritarias. El evento Nano Rare Diseases Day, que celebra su sexto año, se engloba en el marco del Día Mundial de las Enfermedades Raras y se coorganiza por la plataforma NANOMED Spain y el Hospital Sant Joan de Déu.
Se consideran enfermedades raras aquellas que afectan a un número reducido de personas en una población, y se estima que existen entre 5000 y 7000 enfermedades de este tipo, 4000 de ellas sin tratamiento o cura. En Europa, se considera que una enfermedad es rara si afecta a menos de 5 personas por cada 10 000 habitantes, pero en otros lugares del mundo estos valores difieren. En todo caso, según datos del Rare Disease Day, se estima que más de 300 millones de personas en el mundo padecen alguna de estas patologías.
El evento Nano Rare Diseases Day de este año contó con la asistencia más de 50 personas y ofreció un espacio para que investigadores, profesionales clínicos, representantes de la industria y pacientes compartieran conocimientos y experiencias. Este año, las ponencias se centraron en los últimos avances en nanomedicina aplicados a enfermedades raras, destacando su potencial en el diagnóstico temprano y el desarrollo de nuevas terapias.
La inauguración de la jornada estuvo a cargo de Josep Samitier, director del IBEC y coordinador científico de la plataforma NANOMED Spain, y Joan Comella, director del Institut de Recerca Sant Joan de Déu (IRSJD). Ambos destacaron el papel fundamental de la colaboración para poder afrontar los retos de las enfermedades minoritarias y pusieron de relieve su papel clave a la hora de hacer llegar los resultados de la investigación a la sociedad.
Samitier resaltó que “para que la investigación llegue al paciente necesitamos colaboración entre investigadores, hospitales y empresas. En ese sentido, uno de los objetivos de la Plataforma Española de Nanomedicina es crear y llevar a cabo iniciativas de colaboración público-privada, tanto a nivel nacional como internacional”. Por su parte, Comella mencionó algunas de las muchas colaboraciones y redes en las que participa el Hospital Sant Joan de Déu, con el objetivo, entre otros, de recaudar fondos para acelerar la investigación en el campo de las enfermedades raras infantiles. Comella también quiso destacar que el enfoque necesario para abordar las enfermedades raras debe ser diferente en niños y adultos. Las enfermedades raras en la infancia se deben principalmente a problemas en el desarrollo, mientras que en adultos, originan mayoritariamente debido a factores genéticos.
La primera ponencia científica estuvo a cargo de Josep Samitier, quien profundizó en el papel de la nanomedicina en el desarrollo de herramientas como biomarcadores y modelos in vitro para mejorar el diagnóstico, e impulsar nuevas tecnologías para el tratamiento. Samitier mencionó algunas de las investigaciones que se llevan a cabo actualmente en el IBEC, como los órganos-en-un-chip, organoides y nanopartículas, que permiten, entre otros, realizar estudios in vitro para conocer mejor las patologías y analizar la efectividad de fármacos de manera personalizada.
A continuación, el investigador Álvaro Somoza del IMDEA Nanociencia, presentó nuevas estrategias basadas en ácidos nucleicos y nanomedicina para tratar la distrofia muscular de Duchenne, tema abordado también por Andrés Nascimento del Institut de Recerca Sant Joan de Déu, que mencionó los nuevos desafíos de la terapia génica para esa enfermedad.
La investigadora Marta Vives Pi, del Instituto de Investigación Germans Trias i Pujol y Ahead Therapeutics SL., enfocó su presentación en el uso de nanopartículas basadas en liposomas e inmunoterapia para el tratamiento de enfermedades raras autoinmunitarias, mientras que el investigador Jordi Duran, del Institut Químic de Sarrià, habló sobre la enfermedad neurodegenerativa de Lafora y del uso de nanopartículas de mRNA para el desarrollo de terapias efectivas.
Puedes leer más detalles en el artículo completo.